與間諜活動或外星人戰爭等活動相比,藥物開發業務很少出現在大銀幕上,而且它的電影描繪通常涉及險惡的白人進行陰暗的實驗。 從這個意義上說,新電影《非常措施》標誌著一個令人耳目一新的出發點,影片中一位絕望的父親和生物化學家競相開發治療罕見遺傳疾病的方法。 雖然不完全是行業歌曲的內容,但這裡也沒有壞人。
布蘭登弗雷澤飾演約翰克勞利,他的兩個年幼的孩子患有遺傳性酸性麥芽糖酶缺乏症,即龐貝氏症。 當他的孩子們瀕臨死亡之際,醫生們無助地絞著手時,製藥公司行銷主管克勞利決定親自處理此事。
面對類似的困境,丹澤爾華盛頓 (Denzel Washington) 在 2002 年電影《約翰Q》(John Q) 中扮演的角色將整個急診室作為人質; 1992 年的《洛倫佐的石油》中,蘇珊·薩蘭登 (Susan Sarandon) 和尼克·諾爾特 (Nick Nolte) 飾演心煩意亂的父母,進行了開創性的研究。 克勞利是一位商人,正如他妻子流暢地說的那樣,“一切都在掌控之中”,他選擇了市場的奇蹟。 克勞利與脾氣暴躁的生物化學家羅伯特·斯通希爾(哈里森·福特飾演)以及一群傲慢的風險投資家合作,創辦了一家生物技術新創公司,旨在將一種救命的龐貝藥物投入臨床試驗。
這部影片大致根據克勞利在Genzyme 藥物Myozyme(阿葡萄糖苷酶alfa)開發過程中的真實角色改編,吉塔·阿南德(Geeta Anand) 2006 年的優秀著作《治愈》(The Cure) 對此進行了描述,影片記錄了在開發這種神奇藥物的道路上遇到的一系列挑戰。 斯通希爾的學術研究很有前途,但儘管他在科學上取得了輝煌的突破,但他的大學支付給足球教練的費用超過了他的全部研究預算。 資金緊張的創投家不會資助克勞利和斯通希爾的新創公司,除非該藥物能夠在 12 個月的不可能的時間內進入臨床試驗。 最終收購這家新創公司的生物技術巨頭在確信自己能夠佔領有利可圖的市場之前不會開發該藥物。
對於不熟悉藥物開發過程的觀眾來說,其中大部分內容都將是啟發性的材料。 值得稱讚的是,這部電影既沒有迴避商業研究的無情算計,也沒有譴責它們; 畢竟,必須安撫監管機構並收回經營成本。 觀看一位老牌動作英雄明星捍衛科學自由的美德是一件很有趣的事。
遺憾的是,這部電影的情感深度可以與下午的電視特別節目相提並論。 凱莉·拉塞爾飾演克勞利的妻子艾琳,她溫和而活潑地照顧著兩個坐在輪椅上垂死的孩子。 你可能會認為她整個下午都在用吸塵器打掃。
布蘭登弗雷澤 (Brendan Fraser) 對克勞利 (Crowley) 的憂鬱描繪讓他在遇到每一次商業挫折時都像一隻狗送一份濕報紙一樣盡職盡責。 史東希爾的性格特別膚淺。 他注定是個古怪的學者——我們知道這一點是因為他在黑板上一邊狂飲《感恩而死》和狂飲百威啤酒,一邊在黑板上潦草地寫著數學術語——但他表現得更像一個脾氣暴躁的女主角,只要有人冒犯了他微妙的科學情感,他就會跳開。 他闡述了自己對研究的承諾——「我不在乎錢!我是科學家!我關心比這更重要的事情!」——然而卻為了一張6 萬美元的支票和一份在一家公司的工作而拋棄了他的大學實驗室。生物技術公司。
但真正讓我摸不著頭緒的是,影片將製造龐貝氏症藥物的障礙主要歸咎於經濟因素,而不是科學和技術因素。 合成酶替代療法的技術挑戰很多。 Genzyme 仍然受到生產困難的困擾,美國食品和藥物管理局 (FDA) 去年在其一些酶替代藥物中發現了垃圾顆粒和病毒污染。 相比之下,發展的經濟障礙很小。 監管機構為孤兒藥提供慷慨的激勵措施,而保險公司可能會因為羞愧而為此支付天文數字般的高價。
這就是為什麼健贊及其電影同行在收購克勞利的新創公司之前就已經在研發三種治療龐貝氏症的藥物(他們最終推出的藥物不是克勞利的)。 這就是為什麼去年 FDA 批准的所有新藥中約有三分之一是針對罕見疾病的所謂孤兒藥。 Myozyme 的年售價為 200 萬美元,去年 Genzyme 的淨收入超過 000 億美元。 需要採取超人行動的是推出對製藥公司來說無利可圖的藥物和乾預措施,例如那些專利到期的藥物和乾預措施,或者針對窮人和保險不足的疾病的藥物和乾預措施。 約翰·克勞利無疑是個充滿幹勁的英雄人物。 但要將 Myozyme 這樣利潤豐厚的藥物推向市場,實際上不需要採取什麼「非常措施」。