来源:新经济思想研究院
COVID-19 大流行将关于公共和私营部门在药物发现和开发中的作用的长期争论从最优政策问题转变为生死问题。一方面,它戏剧性地表明了公众对生物制药公司发现、开发、制造和分销可能平息疫情的药物和疫苗的依赖。另一方面,私营部门需要数十亿美元的公共资金来开发这些产品,这生动地说明了该行业依赖公共资金来开发满足公众最紧迫需求的产品。
关于药品定价以及受益于联邦资金的产品优先顺序的不断升级的争议和分歧评论也凸显了公共部门和私营部门在药品定价方面的规则之间的深刻分歧。 公司使命 以及 政府的作用 价值创造和市场。这些冲突还凸显出缺乏旨在最大限度地提高纳税人投资的公共回报并确保满足公众需求的连贯政策。
部分问题在于,围绕药物发现和开发的对话主要是对生物制药行业私营部门投资、行业经济学以及临床开发、监管审查、营销和销售的倒数第二阶段的效率的研究。 。人们对公共部门在药物发现或开发方面的投资,或政府在推广治疗或预防疾病的新药方面的作用知之甚少。
在新经济思维研究所的支持下,我们最近完成了一项 工作文件 审查美国国立卫生研究院 (NIH) 的公共部门投资,这些投资为 2010 年至 2019 年十年间 FDA 批准的新药做出了贡献。这项工作建立在 早先的研究 该十年前半段批准的药物提供了丰富的数据集,描述了政府在促进新药发现和开发方面所发挥的作用。
研究中确定的公共部门对药物发现和开发的贡献范围有些巨大。我们的分析重点是确定 HIN 资助的与 356 年至 2010 年批准的 2019 种药物或其 219 个不同生物靶点相关的研究。我们还检查了临床开发的时间表、其创新性或重要性的代理衡量标准,以及 NIH 资助的研究产生的专利。我们确定了 2.2 万篇与这些药物或靶点相关的已发表研究论文,其中 21% 承认来自 NIH 的资助,总计 332 万个财年的研究经费总计超过 230 亿美元。这项研究还被 22 项美国专利引用。
关于公共部门投资在药物发现和开发中的作用,这项研究告诉我们什么?与苏格拉底方法一样,这种分析可能从提出的问题中获得更多信息,而不是从其提供的答案中获得更多信息。以下是一些问题。
NIH 在药物发现和开发方面的投资目标是什么?
虽然规定 美国国立卫生研究院的使命 是“寻求有关生命系统的性质和行为的基本知识,并应用这些知识来增强健康、延长寿命、减少疾病和残疾,“我们的分析发现,药物开发方面的直接投资相对较少。我们确定了 244 万篇与这些药物直接相关的出版物,其中 16% 承认 NIH 资助总额为 36 亿美元。相比之下,我们发现了 2 万篇与这些药物的生物靶点相关的出版物,其中 21% 承认 NIH 资助总额为 195 亿美元。我们确定的研究经费的三分之二用于研究者发起的研究项目或提供研究基础设施的研究计划项目和中心,不到三分之一与政府发起和管理的校内研究合作协议有关。
这种资助模式与联邦科学政策基础的线性创新模型一致。在这个模型中,存在来自公共资助的基础科学的基础知识流,有时称为“科学资本”,私营企业提供药物开发、制造和营销所需的经济资本投资和技术能力。在我们的研究中,我们发现 2010 年至 2019 年批准的每一种新药都是由公司开发和分销的,这些公司是 估计 每推出一款新产品平均投资高达 1.5 亿美元。
然而,联邦资助还有其他固有的目标,这些目标没有在 NIH 使命宣言中说明,而是在《拜杜法案》中规定,该法案规定将 NIH 资助的研究从接受 NIH 资助的非营利机构转移到行业。既定目标 拜杜法案 (35 USC §200 – 212) 包括“促进联邦支持的研究或开发所产生的发明的利用; ……;确保非营利组织和小型企业的发明以促进自由竞争和企业的方式使用;促进美国工业和劳工在美国创造的发明的商业化和公众可获得性;确保政府在联邦支持的发明中获得足够的权利,以满足政府的需要并保护公众免受不使用或不合理使用发明的影响……”。
联邦资助的目标是否实现了?
2010 年至 2019 年期间,批准的新药数量稳步增加,我们确定了 NIH 资助与每一种药物或其生物靶点相关的研究。其中 XNUMX% 的产品被归类为“同类首创”,这意味着它们与基础研究发现的新颖生物靶点或机制相关。在这种背景下,美国国立卫生研究院的资助与强大的新药研发管线相关。
我们的分析还表明,NIH 在资助用于发现或开发新药、商业化和公开可用的研究方面非常有效。与这些药物直接或间接相关的 230 亿美元 NIH 资金(2000-2019 年)占 40% 美国国立卫生研究院预算拨款 在此期间。此外,NIH 还明确规定 策略 将一半的研究预算用于基础研究,而 NIH 的 195 亿美元资金在我们的研究中被定性为基础研究,占总数的 65% 以上。
然而,我们的研究并没有解决 NIH 是否实现了其更广泛的目标“增强健康、延长寿命、减少疾病和残疾”。从历史上看,新药是改善健康结果和延长寿命的重要驱动力。以前的 研究 研究表明,1990-2009年批准的新药使1.27年的寿命延长了2009岁,占该时期总寿命延长的70%。我们的工作也没有解决这些政府投资是否实现了促进企业发展以及“美国工业和劳工设立的区域办事处外,我们在美国也开设了办事处,以便我们为当地客户提供更多的支持。“
指标表明,很大程度上得益于政府对基础研究投资的生物制药行业正在蓬勃发展。 2000年至2019年美国药品支出 增加 从 253 亿美元增至 345 亿美元。 1996-2013年药品支出研究 表明这一增长主要是由药物使用量的增加(年增长率为 6.7%)推动的,这与新药批准数量的增加以及治疗以前无法治疗的疾病的药物的出现是一致的。然而,药品支出的增加也反映了药品成本的增加(年增长率为3.9%)和人口增长(年增长率为3.1%),这与制药创新关系不大。
药品销量的增加也为医药行业带来了巨大的利润。在另一个 根据一项研究,我们最近显示,从2000年到2018年,35家大型制药公司累计营收为11.5万亿美元,净利润(盈利)为1.9万亿美元。此外,该研究还显示,大型制药公司的净利润率中位数为 13.8%,显着高于标准普尔 500 指数中其他大型公司的净利润率 (7.7%),与其他研究驱动型公司的净利润率相似。
NIH 对生物医学科学的投资是否创造了公共价值?
毫无疑问,美国国立卫生研究院对基础生物医学的投资正在以治疗疾病和经济活动的新药的形式创造价值。目前尚不清楚《拜杜法案》的最终目标是否正在实现,即“是否”政府在联邦支持的发明中获得足够的权利,以满足政府的需要并保护公众免受不使用或不合理使用发明的影响……” 我们有几个担忧。
我们首先关心的是 NIH 资助的研究和拜杜法案结构所产生的专利是否足以实现这些目标。虽然我们确定了与 22 年至 2010 年批准的药物直接或间接相关的研究产生的 2019 项已发布专利,但其中只有 567 项专利被列入橙皮书,因为有助于批准产品的营销独占性,而 27 项专利中只有 311 项被列入橙皮书。研究该数据库中包含的药物[1] 均受到这些专利的保护。 (其中一些专利与 2010 年之前批准的药物有关。)因此,由于专利的可衡量经济“价值”与其提供营销独占权的能力相关,这为专利持有人提供了更大的收入和利润,因此,只有极少数专利将被视为对经济价值做出贡献。会计领域也存在类似的问题。仅与新药间接相关的专利代表“无形资产”而不是“有形资产”,因此不会对公司或其股东的计算价值做出贡献。
基础研究可能不会导致“主题发明”的公开,而“主题发明”是适用《拜杜法案》的触发因素,这一事实使问题变得更加复杂。该法案将“主题发明”定义为“承包商在资助协议下构思或首次实际付诸实践的任何发明。” 然而,“发明”要求研究人员认识到发明的功能目的或用途,并提供足够的信息来实现“本领域技术人员无需进行大量实验或创造性技能即可将其付诸实践。“基础研究,由国家科学基金会定义为正在进行的”没有任何特定的应用或用途,”可能无法满足此实用程序要求。此外,由于基础科学发现转化为成功产品往往需要大量的时间、人才和资金投入,基础研究的成果可能无法满足实现标准。
因此,我们担心《拜杜法案》甚至可能不适用于美国国立卫生研究院资助的大部分研究。不参与政府的法律解释 右翼游行 与 Bayh-Dole 法案相关的问题,以及是否可以针对高药价或药物供应有限而触发,如果 NIH 资助产生的专利对公司的排他性并不重要,则触发这些专利的权利进军专利可能不会对公司的专有权营销产品和定价的专有权产生任何影响。虽然政府的需求可以通过其他机制来满足,例如 国防生产法如果《拜杜法案》不适用,几乎没有其他机制可以满足公众保护政府资助的研究免受“不使用或不合理使用”的需要。
其次,我们关心的是如何 金融化 生物制药行业平衡了股东价值的创造和改善健康结果所产生的价值。 研究 过去几十年不断表明,增加共付额会导致卫生资源利用率降低并损害健康结果。因此,通过积极定价其产品来寻求股东价值最大化的公司必然会降低这些产品带来的健康价值。这反过来又减少了美国国立卫生研究院资助其发现和发展的资金对健康的影响。
公司有义务实现股东价值最大化的观念日益盛行。 挑战 受到商界和学术界的一致好评。然而,没有系统的机制来监控公司如何选择平衡利润和人员,或者通过拥抱 利益相关者视角 价值最大化,创造 共同的价值,或优先考虑 社会责任 作为企业使命。
最后,还不清楚的是,政府的投资回报是否作为“第一度假村投资者”在生物制药创新的最早阶段,与这些投资的风险相称。政府的投资回报很大程度上是间接的,通常根据产品创造的健康价值(例如QALY)、营利性和非营利性公司创造的就业机会的估计价值以及收入增长的经济影响来评估、市值和股东价值。马祖卡托有 争论 间接措施可能还不够,应该更加注意确保政府资助的技术许可给工业带来的直接回报与其他早期投资者的回报相当。鉴于我们工作中确定的公共部门投资规模,迫切需要能够充分衡量这些多种形式价值的方法,以及为公众提供公平投资的政策。 风险与回报的平衡,以及一个公平优先考虑替代价值形式的框架,以满足公众最紧迫的需求。在新冠疫情和经济不确定的时代,人们需要做出艰难的选择。
[1] 请注意,橙皮书仅包含 FDA 药物评价与研究中心(而非生物制品评价与研究中心)批准的药物,也不包含生物制品。因此,我们研究中只有 311/356 种药物被列入橙皮书。
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